背景
儿童对药物治疗的反应与成人有很大不同。在设计儿科临床试验时,适当地选择和衡量儿童和家庭相关的结果对于儿童健康的决策非常重要。然而,在目前的儿科临床试验中,用于衡量干预措施有效性的结果往往缺乏儿童和家庭相关性,在儿童健康年龄和疾病之间存在异质性,并且没有使用经过验证的仪器进行充分测量。此外,患者(儿童)及其代理人(通常是父母)在结果选择中的参与很少。在儿科临床试验中,结果和结果测量的不一致使用损害了系统评价中的证据综合,并导致结果报告偏倚。结果选择和测量的这种高度可变性导致了一种情况,即关于儿童治疗的儿童健康决定缺乏适当的基础证据,随后无法就治疗的有效性和安全性达成共识。最近,一般人群的结果选择倡议,如OMERACT和COMET,主张试验中结果选择和测量方法的同质性。